來源: 藥物政策與基本藥物制度司

一、背景與意義

2019年以來，國家短缺藥品供應保障工作會商聯動機制牽頭單位國家衛(wèi)生健康委與各成員單位通力協作，加快短缺藥品供應保障體系建設，加大工作力度，重點保障基本藥物和急（搶）救、重大疾病、婦兒?？频阮I域用藥。經過不懈努力，我國藥品短缺現象得到了極大緩解，大范圍、長期性藥品短缺情況大幅減少，患者臨床用藥得到基本保障。

我國人口基數大，疾病譜復雜，所需藥品種類多，用藥呈個體化差異，藥品供應保障難度日趨增大，面臨著嚴峻挑戰(zhàn)。近期，尤其是一些特殊人群少量特定藥品出現了短缺現象，引發(fā)社會各方關注。為進一步完善藥品供應保障政策，滿足人民群眾對于氯巴占等國外已上市、國內無供應的少量特定臨床急需藥品需求，并以此為契機形成一套較為完整的臨床急需藥品臨時進口方案，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局依照《中華人民共和國藥品管理法》有關規(guī)定，聯合制定印發(fā)《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》（以下分別簡稱《方案》和《氯巴占方案》）。

兩個方案的制定與公布，有利于穩(wěn)妥解決患者少量特定醫(yī)療需求問題，對于指導醫(yī)療機構規(guī)范臨床使用，保障患者用藥安全具有重要意義。

需臨時進口的藥品中，有很多已在國外注冊上市使用多年，因此鼓勵國內有能力的生產企業(yè)加快仿制，同時，也鼓勵臨床急需的境外藥品生產企業(yè)積極在中國申請注冊上市。

二、制定過程及主要內容

按照要求，國家衛(wèi)生健康委牽頭研究起草了兩個方案初稿，充分征求國家藥監(jiān)局、發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、財政部、司法部、海關總署、國家醫(yī)保局、中央軍委后勤保障部等部門及醫(yī)療機構專家意見，召開專家論證會，同時向社會公開征求意見并進行修改完善，最終形成兩個方案。

《方案》規(guī)定了適用藥品范圍、申請工作流程、藥品使用管理以及相關方權責等內容，同時，明確國務院授權的省、自治區(qū)、直轄市人民政府可參照本工作方案結合自身工作實際制定相應工作程序及要求，屬于總體指導性文件，為今后解決類似情況提供了遵循依據。

《氯巴占方案》根據《方案》的有關規(guī)定，在前期摸清臨床用藥需求量和醫(yī)療機構資質的基礎上，明確了氯巴占臨時進口的申請工作流程、藥品使用管理、處方醫(yī)師的資質條件和管理要求、相關方權責等內容，作為臨時進口藥品使用管理的個體方案。

三、關于臨床用藥風險管理

目前，國內注冊上市藥品包括藥品不良反應在內的用藥風險是按照《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品不良反應報告和監(jiān)測管理辦法》進行管理的。為加強臨時進口藥品用藥安全相關管理，采取了以下措施：

一是醫(yī)療機構、經營企業(yè)依法對臨時進口藥品承擔風險責任。醫(yī)療機構應當與經營企業(yè)簽訂協議，經營企業(yè)應當與境外生產企業(yè)簽訂協議，明確雙方責任，保證藥品質量。

二是醫(yī)療機構應按照《醫(yī)療機構藥事管理規(guī)定》，監(jiān)測記錄臨床急需藥品使用相關的資料和數據，并長期保存。

三是若發(fā)生嚴重不良反應，及時通報醫(yī)療機構所在省份的藥品監(jiān)督管理部門、衛(wèi)生健康主管部門、國內藥品經營企業(yè)。省級藥品監(jiān)督管理部門與省級衛(wèi)生健康主管部門共同研判臨床用藥風險，必要時采取停止使用等緊急控制措施，并分別報告上級主管部門。

四、關于醫(yī)療機構使用管理

按照《中華人民共和國藥品管理法》有關規(guī)定，臨時進口的藥品應當在指定醫(yī)療機構內用于特定醫(yī)療目的。為確保這類藥品臨床合理申請與規(guī)范使用，我們對醫(yī)療機構使用管理提出了要求：

一是按相關規(guī)定，醫(yī)療機構可根據臨床實際需求，提出臨時進口申請。

二是使用臨時進口藥品的醫(yī)療機構按照《醫(yī)療機構藥事管理規(guī)定》，采取制定臨床技術規(guī)范、建立專項管理制度、制定完善的安全防范措施和風險監(jiān)控處置預案等相應措施，并做好充分告知和書面知情同意工作。

三是鑒于氯巴占屬于國家麻醉藥品和精神藥品品種目錄中第二類精神藥品，因此《氯巴占方案》對選定使用的醫(yī)療機構條件、處方醫(yī)師的資質條件和管理要求進行了明確和細化。根據對診治能力的評估，為保障各地患者用藥需求，各省份至少選定一家醫(yī)療機構可以使用氯巴占。

五、關于依托罕見病協作網管理罕見病用藥

近年來，國家高度重視罕見病患者群體，著力加強罕見病研究和用藥保障，進一步促進了罕見病規(guī)范化診療。2015年12月，國家衛(wèi)生健康委成立罕見病診療與保障專家委員會。2019年2月，國家衛(wèi)生健康委辦公廳印發(fā)《關于建立全國罕見病診療協作網的通知》（國衛(wèi)辦醫(yī)函〔2019〕157號），建立起覆蓋全國324家醫(yī)院的罕見病診療協作網，其主要工作任務是建立協作機制、實施規(guī)范診療、加強質量控制、保障藥品供應、開展病例登記及加強臨床研究。協作網的建立為罕見病的防治提供了有力支撐，也為此次臨時進口罕見病用藥管理工作提供了保障。